O Sistema Único de Saúde (SUS) deu um passo significativo no tratamento de doenças raras ao oferecer o Zolgensma, considerado o remédio mais caro do mundo, para crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME). Nesta quarta-feira, 14 de maio, a primeira dose foi administrada em um bebê de quatro meses no Hospital da Criança de Brasília, enquanto outra criança recebeu simultaneamente a medicação no Recife. Com um preço que varia de R$ 7 milhões a R$ 11 milhões por dose, a oferta do SUS representa uma mudança crucial na forma como doenças raras são tratadas no Brasil.
Expectativa de tratamento com Zolgensma até 2027
De acordo com o Ministério da Saúde, a expectativa é que cerca de 137 doses do Zolgensma sejam aplicadas até 2027. Essa previsão baseia-se em um levantamento do número de crianças com AME no país. Atualmente, existem 31 instituições capacitas para a administração da medicação e 15 crianças já estão na lista para receber o medicamento inovador.
Vale a pena esperar pelo tratamento?
Milena Brito, mãe da criança medicada em Brasília, relatou sua jornada na busca pelo tratamento. Diagnosticada com AME com apenas 13 dias de vida, a família enfrentou desafios legais para conseguir o Zolgensma. “Ver a minha filha daqui para frente poder andar e caminhar é uma esperança renovada”, afirmou Milena, emocionada. Ela enfatizou como a administração do medicamento poderá transformar sua experiência como mãe, permitindo que ela vivencie a maternidade de forma plena.
O que é o Zolgensma e como ele funciona?
O Zolgensma é um tratamento inovador para a AME, uma doença genética rara que causa fraqueza muscular e perda de habilidades motoras. Antes da introdução desse tratamento, as crianças diagnosticadas com AME tipo I apresentavam alta probabilidade de morte antes dos dois anos de idade. Contudo, com o uso do Zolgensma, espera-se que as crianças apresentem avanços motores, como capacidades de engolir, mastigar, sustentar o tronco e até sentar-se sem apoio.
Modelo de compartilhamento de risco
O tratamento com o Zolgensma foi viabilizado através de um Acordo de Compartilhamento de Risco entre o Ministério da Saúde e a fabricante do medicamento, um modelo inédito no Brasil. Segundo o ministro Alexandre Padilha, o SUS só pagará pelo medicamento enquanto ele demonstrar eficácia na melhoria da saúde do paciente. “Pagamos 40% na primeira dose e vamos monitorar as melhorias clínicas durante 24, 36 e 48 meses, para só então liberar 20% a cada avanço significativo”, explicou Padilha.
Investimentos e avanço na saúde pública
Desde 2020, o Ministério da Saúde investiu aproximadamente R$ 1 bilhão na oferta do Zolgensma, incluindo assistência especializada e o cumprimento de 161 ações judiciais relacionadas ao tratamento. Essa iniciativa coloca o Brasil entre os seis países do mundo que disponibilizam esse tipo de medicação, o que é uma conquista significativa para o sistema de saúde brasileiro.
O Zolgensma está disponível em diversas Unidades da Federação, incluindo Alagoas, Bahia, Ceará, e São Paulo, garantindo um acesso mais amplo a um tratamento vital para crianças diagnosticadas com AME. Este acesso à terapia não só promove uma melhora na qualidade de vida das crianças afetadas, mas também representa um avanço importante na luta contra doenças raras no setor público de saúde brasileiro.
Conclusão
A introdução do Zolgensma pelo SUS é um avanço histórico para o tratamento de doenças raras no Brasil. As famílias afetadas por doenças como a AME agora têm uma esperança renovada, e o compromisso do governo em oferecer tratamentos inovadores é um sinal positivo para a saúde pública no país. Saiba mais aqui.
